Avances contra la ceguera diurna


Prof. Ron Ofri

En 2009, un grupo de investigadores de la Universidad Hebrea de Jerusalem dirigido por Ron Ofri, profesor de Oftalmología Veterinaria, comenzó a trabajar junto a equipos del Centro Médico Hadassah y de la Organización de Investigación Agrícola Volcani, identificando una manada de ovejas que sufren de ceguera diurna. Como su nombre lo indica, los corderos afectados son ciegos durante el día y recuperan su visión en la noche.

Los investigadores caracterizaron la enfermedad y pudieron demostrar que es causada por una mutación idéntica a la que causa acromatopsia en humanos.
Esta es una enfermedad similar, en la cual la ausencia de la función del cono de la retina causa pérdida de visión del color, resolución visual severamente reducida y ceguera en humanos. Lo más interesante, es que la enfermedad descubierta en las ovejas es la más común en los pacientes israelíes, y solo en el área de Jerusalem, la prevalencia de acromatopsia es de 1: 5.000 personas.

Debido a la similitud entre las enfermedades ovina y humana, Ron Ofri y sus colegas comenzaron los ensayos de terapia genética en ovejas afectadas. Un virus que portaba una copia del gen mutado se inyectó debajo de la retina y comenzó a producir la proteína faltante.

El tratamiento dio como resultado una visión restaurada en ojos tratados, mientras que los ojos no tratados permanecen ciegos.
Es de destacar que los animales experimentales más antiguos sobrevivieron más de 6 años después de una sola inyección, un logro científico y médico significativo que no escapó a la atención de la prestigiosa revista Human Gene Therapy, describiendo el avance del Prof. Ofri (para ver el artículo, ingrese aquí).

En base a estos resultados, que muestran tanto la efectividad a largo plazo como la seguridad del tratamiento, la FDA de los Estados Unidos otorgó el permiso para comenzar ensayos clínicos en pacientes humanos, y varios centros médicos en los EE. UU. ya comenzaron a tratar pacientes con acromatopsia.

Por su parte, el Ministerio de Salud de Israel acaba de otorgar una aprobación similar, y los ensayos clínicos comenzarán en breve.

Estas aprobaciones, representan un significativo punto de artida para aplicar los exitosos resultados de la investigación en la restauración de la visión en pacientes ciegos.

Agosto de 2018.