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Posible cura para ceguera diurna inicia pruebas en humanos

Los experimentos exitosos en un rebaño de ovejas hace seis años llevan a ensayos clínicos en los EE. UU. Sobre el tratamiento para ayudar a las personas que padecen ceguera de día.


El profesor de la Universidad Hebrea Ron Ofri
durante el control a una de las ovejas sometidas al tratamiento.
Foto: cortesía Universidad Hebrea de Jerusalem.

Por Abigail Klein Leichman
Fuente: ISRAEL 21C

En el año 2009, un grupo de investigadores israelíes identificó una manada de ovejas Awassi que eran ciegas a la luz del día, pero que podían ver de noche, en condiciones de poca luz.

Su condición, conocida como acromatopsia hereditaria o ceguera diurna, es causada por una mutación genética y puede afectar también a los humanos, especialmente a los hijos de matrimonios entre parientes cercanos.

Ahora, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó ensayos clínicos de una terapia génica desarrollada en Israel por miembros del equipo que identificó y trató a las ovejas ciegas hace seis años.
Este tratamiento ya se está utilizando en varios centros médicos de Estados Unidos.

“Menos de 10 años después de que descubrimos por primera vez el rebaño con problemas de visión, comenzamos los ensayos clínicos en humanos. Esto marca una hazaña maravillosa en los esfuerzos de ovinos a humanos y de investigación para curar”, dijo el Prof. Ron Ofri de la Escuela de Medicina Veterinaria de la Universidad Hebrea de Jerusalem.

Sus principales socios en la investigación son la Prof. Elisha Gootwine, del Centro Volcani de Israel y la Organización de Investigación Agrícola, y el Prof. Eyal Banin, del Centro Médico Hadassah, donde pronto se llevarán a cabo ensayos con humanos adicionales. Su artículo recientemente fue publicado en Human Gene Therapy.


El profesor de la Universidad Hebrea Ron Ofri, a la izquierda,
y el Dr. Edward Averbukh operando una oveja.
Foto: cortesía Universidad Hebrea de Jerusalem.

Ofri y sus colegas comenzaron los ensayos de terapia génica para las ovejas ciegas en colaboración con el profesor William Hauswirth del departamento de oftalmología de la Universidad de Florida. A las ovejas afectadas se les inyectó un virus que contenía el gen faltante.

La terapia fue un éxito; las ovejas tratadas recuperaron su visión durante el día, mientras que las que no fueron tratadas permanecieron con discapacidad visual. Lo más importante es que las ovejas sobrevivientes más viejas del estudio original aún tienen visión diurna gracias a una dosis única de terapia génica que se les administró hace seis años.

La acromatopsia hereditaria es de especial preocupación en algunas ciudades israelíes como Jerusalem, donde se estima que la ceguera diurna afecta a 1 de cada 5.000 personas debido a matrimonios consanguíneos en ciertas poblaciones.

Octubre de 2018